La historia comenzó hace unos 15 años, en un laboratorio de Madrid, en el Centro de Investigaciones Energétidas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT). Un equipo encabezado por Juan Antonio Bueren y Elena Almraza decidiço enfrentase a una enfermedad rarísima, (LAd-1), que hace que los niños sufran sufran infecciones bacterianas, con úlceras en la piel, la boca y las vías respiratorias, porque sus glóbulos blancos son incapaces de combatir a los microbios invasores.
"El 70% de los pacientes con LAD-1 fallecen antes de cumplir los tres años de vida". lamenta Bueren. La enfermedad está causada por la mutación de un gen que provoca la ausencia de una proteína esencial para que los glóbulos blancos viajen desde la sangre hacia los tejidos infectados.
Son nueve niños a los que se les ha extraído, del tuétano de sus huesos, las células precursoras de los glóbulos blancos, para insertar el gen terapéutico en el laboratorio y devolverlas corregidas al cuerpo.
La terapia está diseñada para aplicarse un día y durar toda la vida, ya que las células modificadas producen glóbulos blancos sanos.
Bueren explica que "el coste de los tratamientos está por encima de los dos millos de euros para cada paciente y, en algún caso, llega a los cinco millones". La Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular, afirma, está peleando para que las instituciones públicas desarrollen este tipo de tratamiento sin ánimo de lucro, con el objetivo de su precio ses "mucho más accesible" para los sistemas nacionales de salud. (Fuente: El País, 7 de mayo de 2025).
En la Agenda 2030, el objetivo 3 es "garantizar una vida sana y promover el bienestar en todas las edades". Y una de las metas es "apoyar las actividades de investigación y desarrollo de vacunas y medicamentos para las enfermedades transmisibles y no transmisibles que afectan primordialmente a los países en desarrollo y facilitar el acceso a medicamentos y vacunas esenciales asequibles de conformidad con la Declaración de Doha relativa al Acuerdo sobre los ADPIC y la Salud Pública, en la que se afirma el derecho de los países en desarrollo a utilizar al máximo las disposiciones del Acuerdo sobre los Aspectos de los Derechos de Propiedad Intelectual Relacionados con el Comercio en lo relativo a la flexibilidad para proteger la salud pública y, en particular, proporcionar acceso a los medicamentos para todos".
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